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11月17日，荣昌生物宣布，注射用泰它西普(商品名为泰爱)被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。

重症肌无力(MG)是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，会导致神经肌肉接头传递受损，不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力(gMG)，甚至发生肌无力危象，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。该疾病主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及免疫抑制剂，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，存在大量未被满足的临床需求。

突破性治疗药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，而且尚无有效防治手段，或与现有治疗手段相比具有更显著或者更重要的创新药或改良型药物。对纳入突破性治疗药物的创新药，国家药监局药审中心将优先配置资源进行沟通交流，新药上市时间将大大缩短。

此次泰它西普获CDE授予突破性治疗品种，是基于其一项治疗全身型重症肌无力的国内Ⅱ期临床研究。该项研究由北京医院许贤豪教授牵头完成，结果显示，泰它西普能显著改善全身型重症肌无力患者的病情，体现出良好的有效性和安全性。

早在2022年10月，泰它西普重症肌无力适应症获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格认定。

（文章来源：新京报）

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